Tarih: 2026-05-06 (kaynak güncellemesi: 2026-06-25)
Kaynak: Addison’s Disease Self-Help Group (ADSHG) — https://www.addisonsdisease.org.uk/news/efmody-approved-uk
Ne oldu?
Birleşik Krallık ilaç düzenleyicisi MHRA, 6 Mayıs 2026’da Efmody (modifiye salımlı hidrokortizon) için adrenal yetmezlik endikasyonunu onayladı. Böylece ilaç, yalnızca konjenital adrenal hiperplazi (CAH) için değil, Addison hastalığı dahil tüm adrenal yetmezlik türleri için de Birleşik Krallık’ta lisanslanmış oldu.
Avrupa’da da benzer bir endikasyon genişletmesi bildirilmiş (AB onayı). ABD’de ise bu ilaç için lisans bulunmuyor. Haber, ADSHG’nin hasta topluluğuna yönelik özetine dayanıyor.
Efmody nedir? (kısa bilgi)
Efmody, hidrokortizonun “modifiye salımlı” bir formudur. Amaç, vücudun doğal kortizol ritmine daha yakın bir salım profili sağlamaktır. ADSHG’ye göre tipik kullanım “diş fırçalama” düzeni diye adlandırılan gece + sabah şemasıdır; ayrıntılar ve uygunluk hekim kararına bağlıdır.
Kapsül, midede hemen parçalanmayacak şekilde tasarlanmış; salım ince bağırsakta gerçekleşir. Bu metin ilaç değiştirmenizi önermez; yalnızca kamuya açık hasta derneği haberini özetler.
Araştırma özeti (CHAMPAIN)
ADSHG, Lancet ailesi dergisinde (eClinicalMedicine, Ocak 2026) yayımlanan CHAMPAIN çalışmasına atıf yapıyor. Çalışma, birincil adrenal yetmezliği olan yetişkinlerde iki modifiye salımlı hidrokortizon yaklaşımını karşılaştırmış.
Birincil ölçüm sabah erken (yaklaşık 07:00) serum kortizol düzeyi olmuş. Çalışmada, sabah erken kortizol yükselişini daha iyi yakalayan formülasyon lehine belirgin fark bildirilmiş. İkincil ölçümlerde yorgunluk ve yaşam kalitesi anketlerinin çoğunda da aynı yönde iyileşme rapor edilmiş.
Bu sonuçlar umut verici olsa da tek bir çalışmanın özeti; her hastaya aynı şekilde uygulanacağı anlamına gelmez. Karar, sizin endokrinoloğunuzun değerlendirmesine aittir.
Kimler için düşünülüyor?
ADSHG açıkça belirtiyor: Efmody birinci basamak (ilk tercih) ilaç olarak geliştirilmemiş. Birleşik Krallık’ta adrenal yetmezlikte öncelikli glukokortikoid yaklaşım anında salımlı hidrokortizon olarak anılıyor (NICE 2024 bağlamında).
Klinik rehberler henüz “kime, ne zaman” sorusunu netleştirmeye devam ediyor. ADSHG’ye göre, mevcut replasmanla yaşam kalitesini ciddi etkileyen kalıcı yakınmaları olan ve hekimin alternatif düşündüğü hastalarda gündeme gelebileceği belirtiliyor. Lisans yaş sınırı: 12 yaş ve üzeri (BK ve AB için ADSHG notu).
Erişim ve maliyet (Birleşik Krallık bağlamı)
ADSHG, yıllık maliyetin ortalama doz varsayımıyla anında salımlı hidrokortizona göre belirgin biçimde yüksek olduğunu yazıyor. Reçete yolu bölgeye (ICB / fonlama) göre değişebiliyor; özel reçete, bireysel fon başvurusu veya formulary ekleme gibi yollar anlatılıyor. Bu süreçler Türkiye’deki ruhsat ve geri ödeme sisteminden farklıdır.
Türkiye’de bu ilacın ruhsatı, bulunabilirliği veya geri ödemesi bu haberde ele alınmıyor. Yerel seçenekler için kendi endokrinoloğunuza danışın.
Türkiye’deki hastalar için ne anlama gelir?
Bu, Birleşik Krallık / AB düzenleyici gelişmesinin haber özetidir; Türkiye’de otomatik bir ilaç değişikliği veya yeni bir standart tedavi anlamına gelmez. Yine de adrenal yetmezlikte “daha fizyolojik kortizol profili” araştırmalarının hızlandığını gösterir.
Kendi tedavinizde merak ettiğiniz noktaları (sabah yorgunluğu, yaşam kalitesi, alternatif formülasyonlar) bir sonraki endokrinoloji görüşmenizde sorabilirsiniz. Doz veya ilaç değişikliği yalnızca hekiminizle planlanır.
Uyarı: Bu bir haber özetidir; doz veya tedavi önerisi değildir. Endokrinoloğunuza danışın.
Tıbbi sorumluluk reddi: Bu sitedeki bilgiler hasta topluluğu tarafından genel bilgilendirme amacıyla hazırlanmıştır; tanı, tedavi veya doz değişikliği için mutlaka kendi doktorunuza (endokrinoloğunuza) danışın. Acil durumda 112’yi arayın.