Addison hastalığıyla yalnız değilsiniz

Addison hastalığı (birincil adrenal yetmezlik) ve diğer adrenal yetmezlik türleriyle yaşayan hastaları ve yakınlarını 2010’dan bu yana bir araya getiren gönüllü bir hasta topluluğuyuz.

Kategori: Genel

  • AB’de Efmody (modifiye salımlı hidrokortizon) adrenal yetmezlik için endikasyon genişlemesi aldı

    AB’de Efmody (modifiye salımlı hidrokortizon) adrenal yetmezlik için endikasyon genişlemesi aldı

    Tarih: 2026-04-07 (Immedica basın bülteni; Avrupa Komisyonu kararı 13.03.2026)

    Kaynak: Immedica Pharma AB — https://www.immedica.com/en/press/efmodyr-modified-release-hydrocortisone-granted-extension-indication-adrenal-insufficiency

    Ne oldu?

    Immedica, Avrupa Komisyonu’nun Efmody® (modifiye salımlı hidrokortizon) için endikasyon genişletmesini onayladığını duyurdu: ilaç artık Avrupa Birliği’nde 12 yaş ve üzeri ergenler ile yetişkinlerde adrenal yetmezlik (AI) tedavisinde de kullanılmak üzere ruhsatlı. Daha önce AB’de ağırlıklı olarak konjenital adrenal hiperplazi (CAH) endikasyonu vardı; bu karar AI’yi de kapsama alıyor.

    İlaç nedir?

    Efmody, hidrokortizonun modifiye salımlı kapsül formudur. Üretici, günde iki dozluk (“diş fırçası”) bir düzenle doğal kortizol ritmine daha yakın bir profil hedeflediğini belirtiyor. Bu bir haber özetidir; reçete veya doz kararı değildir.

    Araştırma özeti

    Onay, DIUR-016-AI çalışmasının sonuçlarına dayanıyor: çift kör, çift kukla, iki yönlü çapraz geçişli, randomize faz II çalışma; modifiye salımlı hidrokortizon (Chronocort/Efmody) ile başka bir hidrokortizon preparatı (Plenadren) AI’de etkinlik, güvenlik ve tolere edilebilirlik açısından karşılaştırılmış.

    Kimler için düşünülüyor?

    Ruhsat metnine göre 12 yaş ve üzeri ergenler ile yetişkinlerde adrenal yetmezlik ve CAH. Hangi hastada ne zaman tercih edileceği klinik kılavuzlara ve hekim değerlendirmesine bağlıdır; ilk basamak tedavi olarak sunulmadığı yönünde diğer ülke duyurularında da benzer uyarılar yer almıştır.

    Erişim / maliyet

    Bu duyuru AB ruhsat genişlemesidir. Ülke ülke geri ödeme, reçeteleme ve temin koşulları ayrıca belirlenir. Türkiye’de ruhsat, ithalat veya SGK kapsamı bu bültende yer almıyor.

    Türkiye’deki hastalar için ne anlama gelir?

    Avrupa’daki endikasyon genişlemesi, adrenal yetmezlik topluluğu için küresel bir gelişmedir ve ileride bölgesel erişim tartışmalarını etkileyebilir. Türkiye’deki tedavi seçenekleri için karar her zaman takip eden endokrinoloji hekimindedir; bu yazı bilgilendirme amaçlıdır.

    Uyarı: Bu bir haber özetidir; doz veya tedavi önerisi değildir. Endokrinoloğunuza danışın.

  • EU extends Efmody (modified-release hydrocortisone) indication to adrenal insufficiency

    EU extends Efmody (modified-release hydrocortisone) indication to adrenal insufficiency

    Date: 2026-04-07 (Immedica press release; European Commission decision 13 Mar 2026)

    Source: Immedica Pharma AB — https://www.immedica.com/en/press/efmodyr-modified-release-hydrocortisone-granted-extension-indication-adrenal-insufficiency

    What happened?

    Immedica announced that the European Commission has granted an extension of indication for Efmody® (modified-release hydrocortisone) to include treatment of adrenal insufficiency (AI) in adolescents aged 12 years and over and adults in the European Union. Efmody was already authorised in the EU for congenital adrenal hyperplasia (CAH); this decision adds AI to the labelled indications.

    What is the medicine?

    Efmody is a modified-release hydrocortisone hard capsule. The company describes a twice-daily “toothbrush” regimen intended to better approximate the natural cortisol rhythm. This is a news summary, not prescribing or dosing advice.

    Study snapshot

    The approval is based on final results from study DIUR-016-AI: a double-blind, double-dummy, two-way cross-over, randomised phase II study of efficacy, safety and tolerability of modified-release hydrocortisone (Chronocort/Efmody) versus another hydrocortisone preparation (Plenadren) in AI.

    Who is it for?

    According to the labelled indication, adolescents aged 12+ and adults with adrenal insufficiency and with CAH. Whether and when it is appropriate for an individual patient depends on clinical guidance and the treating clinician. Other country announcements have also noted it is not positioned as first-line therapy on diagnosis.

    Access / cost

    This is an EU indication extension. National reimbursement, prescribing rules and supply are decided country by country. Turkish licensing, import or reimbursement is not covered in this release.

    What it may mean for patients in Türkiye

    An EU-wide AI indication is a global development for the adrenal insufficiency community and may influence later regional access discussions. Treatment choices in Türkiye remain with the patient’s endocrinologist; this article is for information only.

    Warning: This is a news summary; it is not dose or treatment advice. Ask your endocrinologist.

  • Adrenal kriz deneyimi için ADSHG araştırma anketi açıldı

    Adrenal kriz deneyimi için ADSHG araştırma anketi açıldı

    Tarih: 2026-05-29 (güncelleme: 2026-06-02)

    Kaynak: ADSHG — https://www.addisonsdisease.org.uk/news/research-study-2026-adrenal-crisis

    Ne oldu?

    ADSHG, City St George’s University of London ile “The Real Story: Adrenal Crisis Management in the UK” projesi kapsamında adrenal kriz önleme ve yönetimine dair yeni bir anket ve görüşme çalışması duyurdu. Amaç, kriz deneyimini, belirtileri tanımayı, yönetimi ve acil bakıma başvuruyu daha iyi anlamak.

    Konu nedir? (kısa)

    Önceki 2024 ulusal ankette (1.789 yetişkin) son bir yılda yaklaşık üç kişiden birinin kriz yaşadığı; acil kit olsa da yalnızca %18’inin kendi kendine enjekte edebildiği; kendi kendine enjekte edenlerin hastaneye yatış olasılığının daha düşük olduğu bildirilmişti. Yeni çalışma bu boşlukları derinleştiriyor.

    Araştırma özeti

    Çevrimiçi anket (yaklaşık 20–25 dk, anonim) ve sınırlı sayıda 1:1 görüşme sunuluyor. Hedef en az 1.000 uygun yanıt. Etik onayı: City St George’s [ETH2425-1801]. Çalışma lideri Dr Sofia Llahana (ADSHG Klinik Danışma Paneli üyesi).

    Katılım şu an yalnızca Birleşik Krallık’ta bakım alan 18+ adrenal yetmezlik hastalarına açık. Yurt dışı için ayrı bir uluslararası anketin yaz başında duyurulacağı belirtiliyor.

    Kimler için düşünülüyor?

    Birleşik Krallık’ta glukokortikoid replasmanı alan adrenal yetmezlik hastaları. Kriz yaşamamış olanlar da önleme hakkında katkı için ankete katılabiliyor. Görüşmeler için son 2 yılda kriz yaşamış olmak gerekiyor.

    Erişim / ülke bağlamı

    Anket ve kayıt linkleri ADSHG haber sayfasında. Bu bir klinik tedavi çalışması değil; deneyim ve bakım yolu araştırmasıdır. Türkiye’deki hastalar bu UK anketine uygun değildir.

    Türkiye’deki hastalar için ne anlama gelir?

    Doğrudan katılım çağrısı değildir. Adrenal krizin hâlâ sık ve ciddi olduğu, erken müdahale ve eğitim ihtiyacının araştırma ile desteklendiğini gösterir. Kendi kriz planınız ve eğitiminiz için hekiminize danışın; ileride uluslararası anket duyurulursa dernek kanallarından takip edilebilir.

    Uyarı: Bu bir haber özetidir; doz veya tedavi önerisi değildir. Endokrinoloğunuza danışın.

    Tıbbi sorumluluk reddi: Bu sitedeki bilgiler hasta topluluğu tarafından genel bilgilendirme amacıyla hazırlanmıştır; tanı, tedavi veya doz değişikliği için mutlaka kendi doktorunuza (endokrinoloğunuza) danışın. Acil durumda 112’yi arayın.

  • Research study: your experience of preventing and managing adrenal crisis

    Research study: your experience of preventing and managing adrenal crisis

    Date: 2026-05-29 (updated 2026-06-02)

    Source: ADSHG — https://www.addisonsdisease.org.uk/news/research-study-2026-adrenal-crisis

    What happened?

    ADSHG, with City St George’s University of London, announced a new survey and interview study under “The Real Story: Adrenal Crisis Management in the UK”. It aims to understand experiences of preventing and managing adrenal crisis, recognising symptoms, and seeking emergency care.

    What is this about? (short)

    A 2024 national survey of 1,789 adults found that nearly 1 in 3 had a crisis in the past year; only 18% could self-inject despite having kits; and those who self-injected were less likely to be admitted. The new study digs into remaining gaps in real-world emergency pathways.

    Study summary

    There is an anonymous online questionnaire (about 20–25 minutes) and a limited number of 1:1 interviews. The target is at least 1,000 eligible responses. Ethics approval: City St George’s [ETH2425-1801]. Research lead: Dr Sofia Llahana (ADSHG Clinical Advisory Panel).

    Participation is currently open only to adults who receive medical care in the UK. A separate international survey is planned for early summer for people outside the UK.

    Who is it for?

    Adults in the UK with adrenal insufficiency on glucocorticoid replacement. People who have never had a crisis can still take the questionnaire (prevention matters). Interviews require a crisis in the last two years.

    Access / country context

    Survey and registration links are on the ADSHG news page. This is experience and care-pathway research, not a treatment trial. Patients in Türkiye are not eligible for this UK survey.

    What it means for patients in Türkiye

    This is not a direct call to take part. It shows adrenal crisis remains common and serious, and that education and early action are research priorities. Review your own crisis plan with your doctor; watch charity channels if an international survey opens later.

    Warning: This is a news summary, not dose or treatment advice. Ask your endocrinologist.

    Medical disclaimer: Information on this site is prepared by a patient community for general awareness; for diagnosis, treatment or dose changes always consult your own doctor (endocrinologist). In an emergency call your local emergency number.

  • Daha güvenli adrenal kriz bakımı için ADSHG savunuculuk kampanyası

    Daha güvenli adrenal kriz bakımı için ADSHG savunuculuk kampanyası

    Tarih: 2026-09-01 (güncelleme: 2026-10-23)

    Kaynak: ADSHG — https://www.addisonsdisease.org.uk/advocacy-campaign-better-adrenal-crisis-treatment

    Ne oldu?

    Sıvı hidrokortizonun durdurulmasının ardından ADSHG, daha güvenli adrenal kriz bakımı için bir savunuculuk kampanyası başlattı. Kampanya, toz+su ile 10’dan fazla adımlı hazırlığın kriz anında risk taşıdığını vurguluyor ve daha basit acil tedavi ile tutarlı acil servis yanıtı istiyor.

    Konu nedir? (kısa)

    Kısa vadede Act-O-Vial® gibi çift hazneli ürünlerin Birleşik Krallık’ta yetişkin adrenal yetmezlik hastalarına lisanslanması; uzun vadede doldurulmuş şırınga veya otoenjektör gibi daha basit cihazlar hedefleniyor. Ayrıca A&E’de adrenal kriz farkındalığı ve elektronik kayıt uyarılarının tutarlı kullanımı isteniyor.

    Kampanya özeti

    ADSHG, 150’den fazla üyenin milletvekillerine mektup yazdığını; 75’ten fazla milletvekili, bakan ve sağlık yetkilisine brifing ulaştırıldığını; İngiltere, İskoçya ve Kuzey İrlanda’da parlamenter sorular sorulduğunu bildiriyor. MHRA’nın Act-O-Vial başvurusunu önceliklendireceği yönünde açıklamalar alındığı belirtiliyor.

    25 Kasım 2026’da Westminster’da parlamenter “drop-in” etkinliği planlanmış; dernek, seçmenlerin milletvekillerini davet etmesini istiyor.

    Kimler için önemli?

    Birleşik Krallık’ta adrenal kriz riski taşıyan hastalar, bakıcılar, endokrin ve acil tıp ekipleri. Türkiye’deki savunuculuk ve ruhsat süreçleri ayrıdır; haber UK kampanyasını özetler.

    Erişim / ülke bağlamı

    Kampanya DGA Group kamu işleri desteği ve klinik/hasta örgütlerinin (Society for Endocrinology, Royal College of Emergency Medicine vb.) desteğiyle yürütülüyor. Ürün lisansları ve NHS politikası Birleşik Krallık’a özgüdür.

    Türkiye’deki hastalar için ne anlama gelir?

    Doğrudan bir Türkiye ruhsat veya reçete değişikliği değildir. Adrenal kriz acil tedavisinin hızlı ve kolay uygulanabilir olması ile acil servislerde tutarlı tanı/tedavi ihtiyacının küresel bir hasta güvenliği teması olduğunu gösterir. Kendi acil planınızı hekiminizle gözden geçirin.

    Uyarı: Bu bir haber özetidir; doz veya tedavi önerisi değildir. Endokrinoloğunuza danışın.

    Tıbbi sorumluluk reddi: Bu sitedeki bilgiler hasta topluluğu tarafından genel bilgilendirme amacıyla hazırlanmıştır; tanı, tedavi veya doz değişikliği için mutlaka kendi doktorunuza (endokrinoloğunuza) danışın. Acil durumda 112’yi arayın.

  • ADSHG campaign for safer adrenal crisis care in the UK

    ADSHG campaign for safer adrenal crisis care in the UK

    Date: 2026-09-01 (updated 2026-10-23)

    Source: ADSHG — https://www.addisonsdisease.org.uk/advocacy-campaign-better-adrenal-crisis-treatment

    What happened?

    After liquid hydrocortisone was discontinued, ADSHG launched an advocacy campaign for safer adrenal-crisis care. It highlights the risks of a powder-and-water process with more than ten steps during a life-threatening crisis, and calls for simpler emergency treatment plus more consistent A&E responses.

    What is this about? (short)

    Short term: licensing dual-chamber products such as Act-O-Vial® for adults with adrenal insufficiency in the UK. Longer term: pre-filled syringes or auto-injectors. The campaign also wants better adrenal-crisis awareness in emergency departments and consistent use of electronic patient-record alerts.

    Campaign summary

    ADSHG reports that more than 150 members wrote to MPs; briefing materials reached over 75 MPs, ministers and senior health officials; and parliamentary questions were raised in England, Scotland and Northern Ireland. Government statements indicate an Act-O-Vial licence application would be prioritised by the MHRA.

    A parliamentary drop-in is planned at Westminster on 25 November 2026; the charity asks constituents to invite their MPs.

    Who does this matter for?

    People in the UK at risk of adrenal crisis, carers, and endocrine and emergency teams. Advocacy and licensing in Türkiye are separate; this summarises the UK campaign.

    Access / country context

    The campaign is backed by public-affairs support (DGA Group) and clinical/patient organisations including the Society for Endocrinology and the Royal College of Emergency Medicine. Product licences and NHS policy are UK-specific.

    What it means for patients in Türkiye

    This is not a Türkiye licensing or prescribing change. It shows that fast, easy emergency treatment and consistent crisis recognition in emergency care are patient-safety themes worldwide. Review your own emergency plan with your doctor.

    Warning: This is a news summary, not dose or treatment advice. Ask your endocrinologist.

    Medical disclaimer: Information on this site is prepared by a patient community for general awareness; for diagnosis, treatment or dose changes always consult your own doctor (endocrinologist). In an emergency call your local emergency number.

  • Sıvı hidrokortizon acil enjeksiyonu Birleşik Krallık’ta kalıcı olarak durduruldu

    Sıvı hidrokortizon acil enjeksiyonu Birleşik Krallık’ta kalıcı olarak durduruldu

    Tarih: 2026-04-21 (ADSHG güncellemesi)

    Kaynak: Addison’s Disease Self-Help Group (ADSHG) — https://www.addisonsdisease.org.uk/news/liquid-hydrocortisone-discontinued

    Ne oldu?

    ADSHG, Birleşik Krallık’ta acil adrenal kriz kitlerinde kullanılan sıvı hidrokortizon (hidrokortizon sodyum fosfat) ampullerinin üretici Advanz Pharma tarafından kalıcı olarak durdurulduğunu duyurdu. Daha önce üretim tesisi taşınması nedeniyle geçici tedarik sorunu beklenirken, ürünün artık kalıcı olarak piyasadan çekildiği bildirildi.

    Hasta derneği, bu değişikliğin adrenal yetmezliği olan herkesi — Addison hastalığı dahil — ilgilendirdiğini ve acil enjeksiyon hazırlığının güncellenmesi gerektiğini vurguluyor.

    Konu nedir? (kısa)

    Sıvı hidrokortizon, acil kitlerde hazır enjekte edilebilir form olarak kullanılıyordu. Alternatif olarak Birleşik Krallık’ta hidrokortizon sodyum süksinat toz formu (steril su ile karıştırılarak) kullanılmaya devam ediyor. Bu haber doz veya uygulama tekniği öğretmez; yalnızca ADSHG özetini aktarır.

    Hasta ve hekimler için ne değişiyor?

    ADSHG’ye göre toz + sulandırıcı formu aynı acil amaç için kullanılabiliyor; birçok kişi zaten 2025 tedarik duraklamasından beri bu forma geçmiş durumda. Dernek, GP ve endokrin ekiplerinden eğitim ve doğru ürün kodlarıyla reçete desteği istenmesini öneriyor.

    Ayrıca DHSC ilaç tedarik ekipleriyle alternatiflerin (ör. Act-O-Vial®) Birleşik Krallık’a getirilmesi konusunda görüşmeler sürdürüldüğü belirtiliyor; kesin sonuç henüz yok.

    Kimler için önemli?

    Birleşik Krallık’ta adrenal yetmezlik nedeniyle acil hidrokortizon enjeksiyon kiti taşıyan hastalar, yakınları ve klinik ekipler. Türkiye’deki reçete ve ürün yelpazesi farklıdır; bu metin UK kaynaklı bir durum özetidir.

    Erişim / ülke bağlamı

    ADSHG, toz form için PIP/EAN kodları ve eğitim videoları paylaşmış. Enjeksiyon eğitimi, pratik günleri ve kaygı yönetimi kaynakları dernek sitesinde. Politika ve ruhsat süreçleri Birleşik Krallık’a özgüdür.

    Türkiye’deki hastalar için ne anlama gelir?

    Bu, Birleşik Krallık tedarik ve regülasyon haberidir; Türkiye’de otomatik bir ilaç değişikliği anlamına gelmez. Yine de adrenal kriz acil kitinin hazır ve güncel tutulmasının, eğitim ve yedek planın önemini hatırlatır. Kendi kitiniz ve eğitim ihtiyacınız için endokrinoloğunuza danışın.

    Uyarı: Bu bir haber özetidir; doz veya tedavi önerisi değildir. Endokrinoloğunuza danışın.

    Tıbbi sorumluluk reddi: Bu sitedeki bilgiler hasta topluluğu tarafından genel bilgilendirme amacıyla hazırlanmıştır; tanı, tedavi veya doz değişikliği için mutlaka kendi doktorunuza (endokrinoloğunuza) danışın. Acil durumda 112’yi arayın.

  • Liquid hydrocortisone emergency injection permanently discontinued in the UK

    Liquid hydrocortisone emergency injection permanently discontinued in the UK

    Date: 2026-04-21 (ADSHG update)

    Source: Addison’s Disease Self-Help Group (ADSHG) — https://www.addisonsdisease.org.uk/news/liquid-hydrocortisone-discontinued

    What happened?

    ADSHG reports that liquid hydrocortisone (hydrocortisone sodium phosphate) ampoules used in UK adrenal-crisis emergency kits have been permanently discontinued by manufacturer Advanz Pharma. What began as a temporary manufacturing pause has become a permanent market withdrawal.

    The charity stresses that this affects people with all forms of adrenal insufficiency, including Addison’s disease, and that emergency-injection preparation needs to reflect the available product.

    What is this about? (short)

    Liquid hydrocortisone was a ready-to-inject option in emergency kits. The alternative still available in the UK is hydrocortisone sodium succinate powder that must be mixed with sterile water. This article does not teach doses or injection technique; it summarises the ADSHG notice only.

    What changes for patients and clinicians?

    According to ADSHG, the powder-and-diluent form works for the same emergency purpose; many people already switched during the 2025 supply pause. The group recommends training from GP or endocrine teams and using the correct product codes on prescriptions.

    ADSHG also says talks continue with DHSC medicine-supply teams about bringing simpler alternatives (such as Act-O-Vial®) to the UK market; no final outcome is available yet.

    Who does this matter for?

    People in the UK who carry an emergency hydrocortisone injection kit for adrenal insufficiency, their carers, and clinical teams. Prescribing and product availability in Türkiye differ; this is a UK-sourced update.

    Access / country context

    ADSHG has shared PIP/EAN codes for the powder form plus training videos. Injection practice days and anxiety-support resources are on the charity site. Licensing and supply policy are UK-specific.

    What it means for patients in Türkiye

    This is a UK supply and regulation story; it does not automatically change medicines in Türkiye. It does underline keeping an adrenal-crisis kit ready and up to date, with training and a backup plan. Ask your endocrinologist about your own kit and education needs.

    Warning: This is a news summary, not dose or treatment advice. Ask your endocrinologist.

    Medical disclaimer: Information on this site is prepared by a patient community for general awareness; for diagnosis, treatment or dose changes always consult your own doctor (endocrinologist). In an emergency call your local emergency number.

  • UK MHRA approves Efmody (modified-release hydrocortisone) for adrenal insufficiency

    UK MHRA approves Efmody (modified-release hydrocortisone) for adrenal insufficiency

    Date: 2026-05-06 (source update: 2026-06-25)

    Source: Addison’s Disease Self-Help Group (ADSHG) — https://www.addisonsdisease.org.uk/news/efmody-approved-uk

    What happened?

    On 6 May 2026 the UK medicines regulator, the MHRA, approved Efmody (modified-release hydrocortisone) for the indication of adrenal insufficiency. The medicine is therefore licensed in the United Kingdom not only for congenital adrenal hyperplasia (CAH) but for all forms of adrenal insufficiency, including Addison’s disease.

    A similar indication expansion has also been reported in Europe (EU approval). The medicine is not licensed for this use in the United States. This item is based on ADSHG’s summary for the patient community.

    What is Efmody? (brief background)

    Efmody is a “modified-release” form of hydrocortisone. The aim is a release profile closer to the body’s natural cortisol rhythm. According to ADSHG, typical use follows a night-plus-morning pattern sometimes called the “toothbrushing” schedule; details and suitability depend on a clinician’s decision.

    The capsule is designed not to break down immediately in the stomach; release occurs in the small intestine. This text does not recommend changing your medicine; it only summarises a public patient-charity news item.

    Research summary (CHAMPAIN)

    ADSHG cites the CHAMPAIN study published in a Lancet family journal (eClinicalMedicine, January 2026). The study compared two modified-release hydrocortisone approaches in adults with primary adrenal insufficiency.

    The primary measure was early-morning (around 07:00) serum cortisol. The study reported a clear difference in favour of the formulation that better captured the early-morning cortisol rise. Secondary measures also reported improvement in the same direction on most fatigue and quality-of-life questionnaires.

    These results are encouraging, but they summarise a single study; they do not mean the same approach applies to every patient. Decisions belong with your endocrinologist’s assessment.

    Who is it being considered for?

    ADSHG states clearly that Efmody was not developed as a first-line (first-choice) medicine. In the United Kingdom, immediate-release hydrocortisone is described as the preferred glucocorticoid approach in adrenal insufficiency (in the context of NICE 2024).

    Clinical guidance is still clarifying “for whom, and when.” According to ADSHG, it may come up for people who have ongoing symptoms that seriously affect quality of life on their current replacement, and whose clinician is considering an alternative. Licensed age: 12 years and older (ADSHG note for the UK and EU).

    Access and cost (United Kingdom context)

    ADSHG writes that the annual cost, under an average-dose assumption, is markedly higher than for immediate-release hydrocortisone. The prescribing route can vary by region (ICB / funding); special prescription, individual funding requests, or formulary addition are among the paths described. These processes differ from Türkiye’s licensing and reimbursement system.

    This news item does not cover whether the medicine is licensed, available, or reimbursed in Türkiye. Ask your own endocrinologist about local options.

    What does this mean for patients in Türkiye?

    This is a summary of a UK / EU regulatory development; it does not mean an automatic medicine change or a new standard of care in Türkiye. It does show that research into a “more physiological cortisol profile” in adrenal insufficiency is moving faster.

    You can raise points that matter to you (morning fatigue, quality of life, alternative formulations) at your next endocrinology appointment. Any dose or medicine change is planned only with your doctor.

    Warning: This is a news summary; it is not dose or treatment advice. Ask your endocrinologist.

    Medical disclaimer: Information on this site is prepared by a patient community for general information only; always consult your own doctor (endocrinologist) about diagnosis, treatment or any dose change. In an emergency in Türkiye, call 112.

  • BK’da Efmody (modifiye salımlı hidrokortizon) adrenal yetmezlik için MHRA onayı aldı

    BK’da Efmody (modifiye salımlı hidrokortizon) adrenal yetmezlik için MHRA onayı aldı

    Tarih: 2026-05-06 (kaynak güncellemesi: 2026-06-25)

    Kaynak: Addison’s Disease Self-Help Group (ADSHG) — https://www.addisonsdisease.org.uk/news/efmody-approved-uk

    Ne oldu?

    Birleşik Krallık ilaç düzenleyicisi MHRA, 6 Mayıs 2026’da Efmody (modifiye salımlı hidrokortizon) için adrenal yetmezlik endikasyonunu onayladı. Böylece ilaç, yalnızca konjenital adrenal hiperplazi (CAH) için değil, Addison hastalığı dahil tüm adrenal yetmezlik türleri için de Birleşik Krallık’ta lisanslanmış oldu.

    Avrupa’da da benzer bir endikasyon genişletmesi bildirilmiş (AB onayı). ABD’de ise bu ilaç için lisans bulunmuyor. Haber, ADSHG’nin hasta topluluğuna yönelik özetine dayanıyor.

    Efmody nedir? (kısa bilgi)

    Efmody, hidrokortizonun “modifiye salımlı” bir formudur. Amaç, vücudun doğal kortizol ritmine daha yakın bir salım profili sağlamaktır. ADSHG’ye göre tipik kullanım “diş fırçalama” düzeni diye adlandırılan gece + sabah şemasıdır; ayrıntılar ve uygunluk hekim kararına bağlıdır.

    Kapsül, midede hemen parçalanmayacak şekilde tasarlanmış; salım ince bağırsakta gerçekleşir. Bu metin ilaç değiştirmenizi önermez; yalnızca kamuya açık hasta derneği haberini özetler.

    Araştırma özeti (CHAMPAIN)

    ADSHG, Lancet ailesi dergisinde (eClinicalMedicine, Ocak 2026) yayımlanan CHAMPAIN çalışmasına atıf yapıyor. Çalışma, birincil adrenal yetmezliği olan yetişkinlerde iki modifiye salımlı hidrokortizon yaklaşımını karşılaştırmış.

    Birincil ölçüm sabah erken (yaklaşık 07:00) serum kortizol düzeyi olmuş. Çalışmada, sabah erken kortizol yükselişini daha iyi yakalayan formülasyon lehine belirgin fark bildirilmiş. İkincil ölçümlerde yorgunluk ve yaşam kalitesi anketlerinin çoğunda da aynı yönde iyileşme rapor edilmiş.

    Bu sonuçlar umut verici olsa da tek bir çalışmanın özeti; her hastaya aynı şekilde uygulanacağı anlamına gelmez. Karar, sizin endokrinoloğunuzun değerlendirmesine aittir.

    Kimler için düşünülüyor?

    ADSHG açıkça belirtiyor: Efmody birinci basamak (ilk tercih) ilaç olarak geliştirilmemiş. Birleşik Krallık’ta adrenal yetmezlikte öncelikli glukokortikoid yaklaşım anında salımlı hidrokortizon olarak anılıyor (NICE 2024 bağlamında).

    Klinik rehberler henüz “kime, ne zaman” sorusunu netleştirmeye devam ediyor. ADSHG’ye göre, mevcut replasmanla yaşam kalitesini ciddi etkileyen kalıcı yakınmaları olan ve hekimin alternatif düşündüğü hastalarda gündeme gelebileceği belirtiliyor. Lisans yaş sınırı: 12 yaş ve üzeri (BK ve AB için ADSHG notu).

    Erişim ve maliyet (Birleşik Krallık bağlamı)

    ADSHG, yıllık maliyetin ortalama doz varsayımıyla anında salımlı hidrokortizona göre belirgin biçimde yüksek olduğunu yazıyor. Reçete yolu bölgeye (ICB / fonlama) göre değişebiliyor; özel reçete, bireysel fon başvurusu veya formulary ekleme gibi yollar anlatılıyor. Bu süreçler Türkiye’deki ruhsat ve geri ödeme sisteminden farklıdır.

    Türkiye’de bu ilacın ruhsatı, bulunabilirliği veya geri ödemesi bu haberde ele alınmıyor. Yerel seçenekler için kendi endokrinoloğunuza danışın.

    Türkiye’deki hastalar için ne anlama gelir?

    Bu, Birleşik Krallık / AB düzenleyici gelişmesinin haber özetidir; Türkiye’de otomatik bir ilaç değişikliği veya yeni bir standart tedavi anlamına gelmez. Yine de adrenal yetmezlikte “daha fizyolojik kortizol profili” araştırmalarının hızlandığını gösterir.

    Kendi tedavinizde merak ettiğiniz noktaları (sabah yorgunluğu, yaşam kalitesi, alternatif formülasyonlar) bir sonraki endokrinoloji görüşmenizde sorabilirsiniz. Doz veya ilaç değişikliği yalnızca hekiminizle planlanır.

    Uyarı: Bu bir haber özetidir; doz veya tedavi önerisi değildir. Endokrinoloğunuza danışın.

    Tıbbi sorumluluk reddi: Bu sitedeki bilgiler hasta topluluğu tarafından genel bilgilendirme amacıyla hazırlanmıştır; tanı, tedavi veya doz değişikliği için mutlaka kendi doktorunuza (endokrinoloğunuza) danışın. Acil durumda 112’yi arayın.